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大脑的“替代细胞替代”使病态动物的使用寿命增加了一倍

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《科学技术日报》,北京,8月10日(张·梅格兰记者)新自然杂志介绍厕所:斯坦福大学医学院

《科学技术日报》,8月10日,北京Zhang Mengran记者)一本新数量的《自然》杂志发表了里程碑研究。这是第一次“准备使用”用于致命性脑病的细胞疗法计划,例如Tassach和Sandhoff病,目前尚未治疗。 Tessachs和Sandhoff病是溶酶体储存疾病。由于缺乏重要的酶,在“清除”的“清除”小儿神经元和相邻神经元的“清除”小胶质细胞中积累了大量的代谢废物,在出生后几个月后迅速变性。以前的造血干细胞移植需要全身化疗以消除骨髓,而健康细胞的成功率小于30%,并且很难与抑制或移植反应相比,与客人相对于来宾。 这次,团队采用了“独家大脑实施”的Eletegia。首先,辐射低剂量辐射,与药物相辅相成为了暂时消除原始的小鼠脑小胶质细胞,将小胶质细胞细胞直接注入直接不一致的供体的心室,然后促进两种批准的免疫型免疫型。结果表明,新细胞在8个月后仍代表大脑总小胶质细胞总数的85%以上,并且没有扩散到人体的其他部位。 行为测试同样令人兴奋。所有联合国治疗的小鼠在135天时死亡,而在实验结束时,有五只移植小鼠幸存下来。不仅敢于进入开放位点的心脏,而且后腿的握力明显优于对照组。组织学分析表明,秘密的溶酶体酶供体小胶质细胞与相邻的神经元联系在一起,这表明“细胞外”机制可能是功效的关键。 该结果同时解决了三个主要问题。没有全身毒性预处理,基因版不是必需的ired可以补充缺失的酶并避免排斥。在其他疾病中使用的辐射剂量,小胶质细胞洞和免疫抑制剂用于其他疾病,可以快速进入临床实践。同时,预计治疗将是一种“货架产物”作为未来的输血,成本和潜伏期很高。 该小组指出,例如阿尔茨海默氏病和帕金森氏病等常见神经退行性疾病也涉及小胶质细胞功能障碍,这可能是溶酶体疾病的“缓慢版本”。如果随后的人类论文成功,则受益人将比患有罕见疾病的儿童更普遍,导致数百万个神经退行性疾病患者。然后,小组将在接近人类的大型动物模型中检查这种治疗方法的安全性,并与美国食品和药品管理讨论早期临床试验的设计。 [编辑圈] 细胞疗法试图取代实施HEA的受损神经元LTHY细胞,激活内源性修复机制,并为治疗溶酶体储存障碍和神经退行性疾病带来新的希望。后者就是一个例子。神经退行性疾病,例如阿尔茨海默氏病,也需要更有效的药物和治疗。最新的研究使用了“大脑区域的独家实施”,而无需整个身体,预处理提到的毒性和避免拒绝提供了通过细胞疗法治疗此类疾病的新想法。将来,预计细胞疗法将在相关的医疗领域中发挥巨大潜力,再加上前卫技术,例如基因版和特定传递。
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